Notre mission

La plupart des pathologies du système nerveux ne disposent pas actuellement de traitements efficaces. MAAsiRNA se consacre au développement d'une thérapie ciblée basée sur l'ARN interférent (siRNA). Après plus d'une décennie de recherche, nous avons élaboré un traitement à base de siRNA pour la neuropathie périphérique héréditaire la plus fréquente au monde, la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A). CMT1A touche une personne sur 5000, totalisant ainsi 1,5 million d'individus dans le monde.

Notre objectif actuel est de progresser vers une thérapie pouvant être administrée aux patients. En cas de succès, notre approche thérapeutique pourrait être élargie à d'autres pathologies du système nerveux.