Une thérapie ciblant directement l'ARNm
Nous développons des siRNAs ciblant spécifiquement l’ARNm et capables de diminuer ou de normaliser l’expression d’un gène à très faible dose.
Une plateforme révolutionnaire qui délivre le siRNA directement aux cellules de Schwann
Nous avons développé une plateforme basée sur la conjugaison du siRNA à un lipide naturel, biocompatible et biodégradable, le squalène qui a la propriété de former des nanoparticules dans l’eau. Les nanoparticules siRNA-squalène formées ont une taille qui leur permet de passer les membranes cellulaires et de cibler directement le tissu endommagé. Elles sont injectables par voie
intraveineuse.
Une thérapie ciblée pour la CMT1A qui sera élargie à d'autres pathologies démyélinisante du système nerveux
MAAsiRNA développe une nouvelle thérapie ciblée pour la CMT1A et basée sur les nanoparticules siRNA squalène. Notre approche thérapeutique est spécifique et efficace à faible dose. Sur trois modèles de souris transgéniques, le traitement par les nanoparticules siRNA-squalène normalise la surexpression de l’ARNm ciblé ainsi que la vitesse de conduction nerveuse et restaure la motricité et la force (Boutary et al., 2021). Aucun effet toxique n’a été observé chez les souris et les primates non humains. Cette thérapie révolutionnaire sera élargie à d’autres neuropathies telle que la neuropathie diabétique et des pathologies démyélinisantes du système nerveux central.